Η τεπλιτσουμάμπη της Sanofi αποτελεί την πρώτη θεραπεία που καθυστερεί τη μετάβαση στον διαβήτη τύπου 1, στο στάδιο όπου οι ασθενείς χρειάζονται ενέσεις ινσουλίνης. Το μονοκλωνικό αυτό αντίσωμα έλαβε πρόσφατα θετική γνωμοδότηση από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), ανοίγοντας τον δρόμο για ευρύτερη χρήση του στην Ευρώπη.
Εκατομμύρια παιδιά που θεωρούνται υψηλού κινδύνου για διαβήτη τύπου 1 θα μπορούσαν να ωφεληθούν από τη νέα αυτή προσέγγιση, η οποία στοχεύει στην καθυστέρηση των συμπτωμάτων της νόσου. Η τεπλιτσουμάμπη έχει εγκριθεί ήδη από το 2022 στις ΗΠΑ για ασθενείς στο στάδιο 2, μια φάση κατά την οποία συνήθως δεν εμφανίζονται συμπτώματα.
Ο διαβήτης τύπου 1 είναι αυτοάνοση πάθηση κατά την οποία το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται στα νησιδιακά κύτταρα του παγκρέατος που παράγουν ινσουλίνη. Χωρίς θεραπεία, η κατάσταση μπορεί να εξελιχθεί ραγδαία και να γίνει απειλητική για τη ζωή.
Η τεπλιτσουμάμπη χορηγείται ενδοφλέβια κάθε 14 ημέρες και λειτουργεί δεσμεύοντας τον υποδοχέα CD3 των Τ-κυττάρων, εμποδίζοντάς τα να καταστρέψουν τα κύτταρα του παγκρέατος. Η κλινική δοκιμή στην οποία βασίστηκε ο EMA περιλάμβανε 76 ασθενείς ηλικίας 8 ετών και άνω, και έδειξε ότι η θεραπεία διπλασίασε τον χρόνο μετάβασης στο στάδιο 3, φτάνοντας τους 50 μήνες έναντι 25 της ομάδας ελέγχου.
Η γνωμοδότηση του EMA διαβιβάζεται τώρα στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα αποφασίσει για την τελική αδειοδότηση του φαρμάκου. Στην Ευρώπη, περίπου 2,2 εκατομμύρια άνθρωποι ζουν με διαβήτη τύπου 1, χωρίς μέχρι σήμερα διαθέσιμη θεραπεία που να καθυστερεί την εξέλιξή του.
Η τεπλιτσουμάμπη αναπτύχθηκε αρχικά από το Πανεπιστήμιο του Σικάγο και την Ortho Pharmaceuticals, στη συνέχεια πέρασε στην Provention Bio, έως ότου εξαγοράστηκε από τη Sanofi το 2023 έναντι 2,9 δισ. δολαρίων.
Στο μέλλον, οριστική θεραπεία για τον διαβήτη τύπου 1 ενδέχεται να προέλθει από θεραπείες με βλαστοκύτταρα ή με τεχνικές γονιδιακής επεξεργασίας όπως CRISPR.
Πηγή: tanea.gr
